वॉशिंग्टन : अमेरिकेच्या अन्न आणि औषध प्रशासनाने (FDA) आनुवंशिक बहिरेपणावर उपचार करणार्या जगातील पहिल्या ‘जीन थेरपी’ला मंजुरी दिली आहे. वैद्यकीय क्षेत्रातील हा एक क्रांतिकारी बदल मानला जात असून, यामुळे जन्मत:च ऐकू न येणार्या रुग्णांच्या आयुष्यात नवी आशा निर्माण झाली आहे.
या नवीन थेरपीला ‘ओटार्मेनी’ असे नाव देण्यात आले आहे. ही थेरपी प्रामुख्याने ‘OTOF’ जनुकांमधील दोषामुळे (Mutation) निर्माण होणार्या बहिरेपणावर उपचार करते. ‘ओटोफरलिन’ नावाचे प्रथिन तयार करण्यासाठी हे जनुक जबाबदार असते. अंतर्कर्णांतील पेशींना आवाजाच्या लहरींचे मेंदूला समजणार्या संकेतांमध्ये रूपांतर करण्यासाठी या प्रथिनाची गरज असते. जेव्हा पालकांकडून मुलाला या जनुकाची दोषपूर्ण प्रत मिळते, तेव्हा मेंदू आणि कान यांच्यातील संपर्क तुटतो, ज्यामुळे तीव्र बहिरेपणा येतो.
ओटार्मेनी हे एकदाच घ्यायचे उपचार असून, यामध्ये एका निरुपद्रवी विषाणूच्या मदतीने ‘OTOF’ जनुकाची कार्यक्षम प्रत थेट कानात पोहोचवली जाते. 20 रुग्णांवर केलेल्या चाचणीत, 16 जणांच्या श्रवणशक्तीमध्ये सहा महिन्यांत लक्षणीय सुधारणा दिसून आली. काहींना तर हळू आवाजातील कुजबुजही स्पष्टपणे ऐकू येऊ लागली. ज्यांना या उपचारांचा फायदा झाला, त्यांना आता ‘कॉक्लियर इम्प्लांट’ची गरज उरलेली नाही. या थेरपीची निर्मिती करणार्या ‘रिजनेरॉन’ या कंपनीने गुरुवारी (23 एप्रिल) ही घोषणा केली.
कंपनीने स्पष्ट केले आहे की, अमेरिकेतील रुग्णांसाठी हे उपचार विनामूल्य असतील. मात्र, रुग्णालय प्रशासन आणि विम्याच्या संदर्भातील इतर खर्च रुग्णांना करावा लागू शकतो. हार्वर्ड मेडिकल स्कूलचे सहयोगी प्राध्यापक झेंग-यी चेन यांनी या निर्णयाचे स्वागत केले आहे. ते म्हणाले, ‘FDA ची ही मान्यता या क्षेत्रासाठी एक मैलाचा दगड आहे. 2023 मध्ये पहिली चाचणी झाल्यापासून केवळ तीन वर्षांच्या आत याला मंजुरी मिळणे, हे या उपचारांच्या परिणामकारकतेचे आणि महत्त्वाची प्रचिती देते.’
